68: Uso de Desfechos Relatados pelo Paciente

Este capítulo levará aproximadamente 30 minutos para ler.

Por Vinaya P. Bhatia, MD 1  & Walid A. Farhat, MD, FACS 2
  1. American Family Children's Hospital, Madison, WI, USA
  2. Department of Urology, Division of Pediatric Urology, American Family Children's Hospital, Madison, WI, USA

Introdução

Na prática médica, os autorrelatos dos pacientes sobre sua experiência relacionada a uma doença específica ou a um tratamento para uma determinada condição podem diferir significativamente dos relatos de cuidadores ou profissionais de saúde. Os desfechos relatados pelos pacientes são um mecanismo formal pelo qual os profissionais podem coletar dados sobre a experiência do paciente e obter percepções valiosas sobre maneiras de melhorar a experiência do paciente e a abordagem assistencial. Esses dados permitem que pacientes e profissionais de saúde se unam em um processo de tomada de decisão compartilhada para melhorar a qualidade da assistência, as abordagens terapêuticas e as intervenções.

Entretanto, o que constitui um relato significativo fornecido pelo paciente pode ser objeto de debate. Desfechos Relatados pelo Paciente (PROs), conforme definidos pela Food and Drug Administration dos EUA, são “qualquer relato sobre o estado de saúde de um paciente que venha diretamente do paciente, sem interpretação da resposta do paciente por um clínico ou qualquer outra pessoa.”1 Os PROs podem ser usados para medir o efeito de uma determinada intervenção (médica ou comportamental) sobre um conceito específico, como:

  • Um sintoma específico ou grupo de sintomas (por exemplo, fadiga, dor, depressão), ou
  • Um tipo de função corporal ou neuropsicológica ou grupo de tais funções.1

Um tipo específico de desfecho relatado pelo paciente é a Qualidade de Vida (QV). Segundo a OMS, a QV é um construto multifacetado que mede o conjunto de todos os aspectos positivos e negativos da vida.2 A saúde, por sua vez, foi descrita pela primeira vez pela Constituição da OMS em 1948 como o “estado de completo bem-estar físico, mental e social, e não apenas a ausência de doença ou enfermidade.”3 A Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) focaliza a QV e a saúde no contexto de qualquer doença existente ou tratamento em curso.4,5 As medidas genéricas focalizam a QV ou a QVRS como um todo, enquanto as medidas específicas de doença contextualizam as questões de QVRS no âmbito de uma doença específica (Tabela 1). Quando uma medida se concentra em um componente da QV, p. ex., funcionamento social, denomina-se avaliação dimensional.5 O funcionamento envolve a avaliação do desempenho de tarefas no contexto de atividades sociais, físicas ou comportamentais/psicológicas.6 As medidas utilizadas em urologia pediátrica têm englobado um ou todos esses conceitos (Figura 1).7

Tabela 1 Exemplos de HRQoL e de HRQoL específica da doença para a saúde social
* O SF-36, ou Short Form Survey de 36 itens, é um conjunto de medidas de QoL genéricas e de fácil aplicação. ** A QUALAS, ou QUality of Life Assessment in Spina Bifida, é uma medida de QoL específica da doença no contexto de espinha bífida.

Genérico (SF-36) * Específico da doença (Espinha Bífida, QUALAS) **
Em que medida seus problemas de saúde ou emocionais interferiram nas atividades sociais normais?8 Em que medida os problemas urinários impedem você de fazer coisas divertidas?9

Figura 1 Figura 1 Tipos de Medidas e Relações. Adaptado de Raveendran, et al. 2021.7

A validação de medidas é um processo rigoroso pelo qual se determina se um desfecho relatado pelo paciente é clinicamente significativo, relevante, assegurando que represente com precisão as experiências do paciente.10 Os critérios de validação estabelecidos pelo Scientific Advisory Committee (SAC) são considerados o padrão-ouro para validação de medidas e incluem várias etapas detalhadas. Essas etapas são: confirmação do modelo conceitual e de mensuração, confiabilidade, validade, interpretabilidade, carga para o respondente, formas alternativas de aplicação e adaptações multiculturais ou multilíngues (Tabela 2).10 Estudos que utilizam medidas não validadas, ou informais, para obter DRPs ainda são valiosos, pois a agregação das respostas desses estudos pode auxiliar na elaboração de um modelo conceitual e, em seguida, de uma medida de QVRS em estados específicos de doença.11 Portanto, urologistas pediátricos devem saber avaliar a validade de uma medida antes de utilizá-la. De fato, algumas medidas publicadas não passaram por técnicas rigorosas de validação e foram recomendadas para revisão adicional antes da aplicação clínica.12

Tabela 2 Critérios SAC.

Criterion Definitions/Examples
Conceptual Model Uma justificativa e descrição detalhada do que está sendo medido e por quê. Isso frequentemente envolve uma revisão sistemática da literatura para criar o modelo conceitual. Entrevistas qualitativas são então usadas para obter contribuições dos pacientes para revisar/refinar o modelo. O modelo é então usado para orientar o desenho do instrumento.
Reliability Testes que asseguram que o instrumento apresente desempenho consistente e esteja livre de erro aleatório. Alguns exemplos incluem a confiabilidade teste-reteste e a confiabilidade interavaliadores.
Validity Testes que confirmam que um instrumento mede com precisão o que se propõe a medir. Usando o exemplo acima, a validação do QUALAS-T para espinha bífida pode exigir a comparação dos escores dos pacientes para as questões de continência com os do Questionário de Incontinência Pediátrica validado e das perguntas sobre funcionamento social com os do Questionário de Capacidades e Dificuldades validado, etc. (Validade convergente)
Interpretability Estabelece se a faixa de respostas e a escala têm significado clínico. Por exemplo, se os pacientes consistentemente respondem Sempre (valor de teto) ou Nunca (valor de piso) a uma pergunta específica, a pergunta pode não produzir um resultado escalonado significativo e precisa ser alterada.
Respondent Burden A quantidade de tempo e o número de perguntas necessários para que o paciente complete o instrumento e para que um profissional administre o instrumento.
Alternative Forms A disponibilidade de várias versões do formulário para facilitar a administração.
Cultural/Multilingual Adaptations A disponibilidade de formulários culturalmente adaptados e traduzidos para aumentar a generalizabilidade do instrumento.

Selecionando o PRO Adequado em Urologia Pediátrica

Fatores a considerar ao criar ou usar um PRO em urologia pediátrica

Para qual população a medida se destina

A questão principal ao examinar uma medida é se a medida foi concebida para a população pediátrica em geral (p. ex., uma medida genérica) ou para pacientes com um processo patológico específico (p. ex., espinha bífida)? Se uma medida genérica for utilizada em um processo patológico raro, deve-se ter em mente que a medida pode não ser suficientemente sensível para detectar uma diferença em PROs ou HRQoL. Um exemplo é o formulário Incontinence Symptom Index Pediatric (ISIP), que foi inicialmente validado em disfunção vesical e, depois, na população mais específica com bexiga neurogênica, antes de seu uso em um estudo de espinha bífida.13,14

Quem é o Respondente-Alvo

A idade, o estágio de desenvolvimento e a capacidade cognitiva dos respondentes são fatores-chave na seleção de uma medida apropriada. Medidas validadas geralmente precisam ser adaptadas a essas considerações. Por exemplo, o Índice de Sintomas de Incontinência, uma medida validada em mulheres adultas para avaliar o incômodo causado pelos sintomas tanto na incontinência de esforço quanto na de urgência, foi adaptado e validado na população pediátrica para indivíduos de 11–17 anos.13 No processo de desenvolvimento da versão pediátrica do ISI, os autores adicionaram dois domínios mais relevantes para a população pediátrica, enurese noturna e sintomas de perdas urinárias sem percepção, e removeram um item que era irrelevante. Tipos específicos de relatos incluem:

  • Autorrelatos de jovens, que consistem nos jovens respondendo a uma pergunta direta sobre sua experiência. Por exemplo, um questionário para jovens com espinha bífida pergunta: “Em que medida os problemas urinários impedem você de fazer coisas divertidas?”9
  • Proxy do cuidador Relatos são formulários concebidos para avaliar PROs em crianças pequenas ou em pessoas com comprometimento cognitivo, e são destinados a serem preenchidos pelo cuidador do sujeito em questão. Nesses relatos, o cuidador relata os desfechos do sujeito com base no feedback do próprio sujeito ou em observações sobre ele. Por exemplo, um relato por proxy na espinha bífida pode perguntar: “De que forma, se é que houve, a vida social do seu filho foi afetada por preocupações relacionadas à continência?”
  • Relatos de pais ou cuidadores são concebidos para avaliar as experiências pessoais do cuidador e sua condição ou vida cotidiana. Por exemplo, um relato de pai/cuidador na espinha bífida pode perguntar: “Até que ponto, se é que afetaram, as preocupações do paciente relacionadas à continência afetaram sua [do(a) pai/mãe ou cuidador(a)] vida social?”

Quais domínios estão sendo medidos

Ao desenvolver um modelo conceitual, o modelo frequentemente contém múltiplos temas ou facetas. Esses temas também podem ser denominados “domínios”. Por exemplo, o modelo conceitual da medida QUALAS-Teen (QUALAS-T) inclui Família e Independência e Função Vesical e Intestinal como os dois principais domínios temáticos.9 Esses domínios foram rigorosamente identificados por meio de consenso de especialistas, revisão detalhada da literatura e entrevistas com pacientes. Conhecer o modelo conceitual e os domínios nele contidos pode ajudar os pesquisadores a direcionar áreas/domínios específicos de HRQoL ou a criar uma medida mais abrangente de HRQoL.

Pontos-chave: Selecionando um desfecho relatado pelo paciente

  • Ao escolher uma medida para um estudo, os urologistas pediátricos devem observar o seguinte para cada medida que selecionarem, a fim de garantir que os achados sejam válidos, confiáveis e clinicamente relevantes:
    • a população-alvo
    • os respondentes pretendidos
    • modelo conceitual/domínios

Aplicações Potenciais de PROs em Urologia Pediátrica

Os PROs são uma ferramenta poderosa no arsenal de qualquer urologista pediátrico, e suas potenciais aplicações na prática clínica são vastas e dependem de sua finalidade, ou seja, qualidade de vida, desfecho do tratamento, indicações para intervenção cirúrgica ou qualquer outro desfecho relacionado à doença.

A aplicação de instrumentos de QoL em urologia, em particular, tem sido altamente variável. Uma revisão integrativa recente da literatura sobre o uso de instrumentos de QoL em urologia pediátrica identificou um total de 43 estudos que examinaram QoL em urologia pediátrica.7 Nove desses estudos focaram no funcionamento, enquanto os demais examinaram alguma combinação de QoL, HRQoL, HRQoL específica da doença e funcionamento. Alguns exemplos específicos de aplicações em urologia pediátrica incluem os seguintes:

Como desfecho primário de tratamento em ensaios clínicos

Em um estudo de não inferioridade na população com disfunção miccional, o Questionário de Disfunção do Trato Urinário Inferior Não Neurogénica de Vancouver/Síndrome de Eliminação Disfuncional validado foi utilizado para medir desfechos de QoL em um ensaio clínico randomizado que comparou desfechos após um vídeo de treinamento vesical versus uroterapia padrão.15 O vídeo de treinamento vesical não foi inferior à uroterapia padrão quanto às melhorias na pontuação de QoL.

Para determinar indicações para cirurgia ou reoperação

Em uma coorte de 25 mulheres com extrofia vesical e prolapso de órgãos pélvicos, os autores demonstraram melhorias nos desfechos relatados pelos pacientes (PROs) de continência e de função sexual após a correção do prolapso de órgãos pélvicos.16

Para obter informações sobre a história natural de uma doença

Um grupo validou medidas para pais, proxy parental e crianças para caracterizar as experiências de crianças e de seus pais com diferenças na diferenciação sexual (DSD), e caracterizou o estresse parental relacionado ao diagnóstico, à cirurgia e ao arrependimento decisório.17

Para identificar as prioridades do paciente

Um estudo tentou identificar como as preferências dos pacientes poderiam ditar a abordagem cirúrgica para procedimentos renais ou pélvicos, utilizando uma pesquisa informal de crowdsourcing, e constatou que os pacientes preferiram uma incisão de Pfannenstiel para cirurgia pélvica e uma incisão de lombotomia dorsal para cirurgia renal, em detrimento de sítios de portais abdominais bem ocultos na cirurgia robótica.18

Para avaliar desfechos psicossociais de longo prazo relacionados a anomalias geniturinárias ou à reconstrução

Utilizando medidas genéricas e válidas para ansiedade e depressão, um grupo constatou que cuidadores do sexo masculino de crianças com condições que ameaçam a vida e genitália ambígua tinham maior probabilidade de apresentar sintomas de ansiedade e necessitar de apoio adicional quando comparados a cuidadores do sexo feminino.19 Os autores concluíram que cuidadores do sexo masculino podem necessitar de apoio ativo mais precocemente após o diagnóstico.

Medidas Atuais em Urologia Pediátrica

Medidas informais têm sido utilizadas na urologia pediátrica para avaliar desfechos após procedimentos urológicos. Dois desses exemplos incluem: uma pesquisa informal que foi aplicada às famílias de pacientes cujas crianças haviam sido submetidas a meatotomia.20 A pesquisa focou em idade, controle da dor e sintomas do trato urinário, e identificou que 79% das famílias relataram melhorias significativas após o procedimento. Outra pesquisa informal constatou que pacientes adultos que haviam sido submetidos a procedimentos pediátricos preferiam incisões de Pfannenstiel para cirurgia pélvica e lombotomia dorsal para cirurgia renal em detrimento de portais abdominais de acesso minimamente invasivo.18 Muitas medidas válidas foram produzidas para avaliar experiências dos pacientes específicas da doença nas áreas de disfunção intestinal e vesical, hipospádia, espinha bífida, refluxo vesicoureteral, transplante e DSD. Resumos das medidas existentes estão disponíveis na Tabela 3.

Tabela 3 Medidas válidas, específicas da doença, em urologia pediátrica. * Cumpre os critérios do SAC para validação psicométrica rigorosa, ver Tabela 2.

Condição Medida Itens Detalhes Idade dos respondentes-alvo Dados de validação
Disfunção intestinal e vesical DVSS 10 Domínios não delineados, inclui perguntas sobre bexiga e intestino 3–10 anos, 1 pergunta para o pai/mãe Farhat, et al. 200021
Disfunção intestinal e vesical DVISS 13 Domínios não delineados, inclui perguntas sobre bexiga e intestino; Forma concisa Forma concisa domínios: incontinência diurna, enurese, hesitação, urgência Relato por proxy dos pais de 4–10 anos Akbal, et al. 200522
Disfunção intestinal e vesical PIN-Q 20 Domínios: interação social, autoestima, família e lar, imagem corporal, independência, saúde mental, efeitos do tratamento 6–15 anos Bower, et al. 200623,24,25
Disfunção intestinal e vesical VSS 14 Domínios não delineados, inclui perguntas sobre bexiga e intestino 4–16 anos Afshar, et al. 200926
Disfunção intestinal e vesical QDES 15 Domínios não delineados, mas as perguntas abrangem sintomas de bexiga/intestino, história familiar, estresse psicológico, risco de infecção Crianças (idade não especificada) e pais Tokgoz, et al. 200727
Disfunção intestinal e vesical ISIP 11 Domínios: incontinência por estresse, incontinência de urgência, incontinência insensível, sintomas urinários noturnos, uso de absorventes, escala de incapacidade; Também validado para incontinência neurogênica 11–17 anos Nelson, et al. 200713 Hubert-Chan, et al. 201514
Disfunção intestinal e vesical Iowa BBD Measure 18 Domínios: incontinência urinária, constipação, sintomas intestinais, enurese noturna, sintomas do trato urinário inferior Proxy dos pais para 3–8 anos; Auto-relato 9–19 anos Anwar, et al. 201928
           
Hipospádia GPS 9 (criança) / 20 (adulto) Comparou estimativas do paciente às do cirurgião sobre cosmética peniana; Um componente focou na Percepção Genital (GPS), outro componente na Percepção Corporal (BPS) 9–18 anos, Adultos Mureau, et al 199529
Hipospádia PPPS/PPS 4 Comparou a estimativa do paciente da cosmética peniana às dos profissionais de saúde (enfermeiros, cirurgiões); Foca apenas na aparência peniana 6–17 anos, Adultos Weber, et al. 200830 Weber, et al. 201331
Hipospádia HOSE 5 Comparou estimativas dos pais às estimativas dos profissionais de saúde (enfermeiros, cirurgiões) sobre cosmética peniana; Inclui 1 item sobre jato urinário Relato por proxy dos pais para crianças (idade mediana 23 meses) Holland, et al. 200132
Hipospádia PGWBI 22 Avalia o estado emocional geral, incluindo domínios de ansiedade, depressão, saúde, autocontrole, bem-estar positivo e vitalidade Homens de 14–25 anos Andersson, et al. 201833
Hipospádia BESAA 30 Avalia sentimentos sobre a própria aparência e percepções de como os outros veem sua aparência Homens de 14–25 anos Andersson, et al. 201833
Hipospádia SIGHT 11 Pede aos pacientes que reflitam sobre masculinidade, aparência geral dos genitais, frequência das relações sexuais e ereções Homens de 14–18 anos, Adultos (> 18 anos) Ardelt, et al. 201734
           
Refluxo vesicoureteral G-VUR 18 Avalia função física, bem-estar psicológico, atividades escolares, sintomas específicos da doença e satisfação com o cuidado Relato por proxy dos pais para a criança Minnillo, et al. 201235
Refluxo vesicoureteral PO-VUR 27 Avalia sintomas específicos da doença, medidas objetivas de função e complicações após a cirurgia Relato por proxy dos pais para a criança Minnillo, et al. 201235
           
Transplante renal Peds QL ESRD Module 34 Avalia 7 domínios: Fadiga geral, Sobre minha doença renal, Problemas de tratamento, Interações com família e pares, Preocupação, Aparência física percebida, Comunicação 5–18 anos, Proxy dos pais para a criança Goldstein, et al. 200736
Transplante renal Pat 2.0_Gen 57 Sete domínios: Estrutura e recursos familiares, Suporte social familiar, Problemas familiares, Reações de estresse dos pais, Crenças familiares, Problemas da criança e problemas dos irmãos Relato por proxy dos pais para 7–19 anos Pai, et al. 201137
           
Espinha bífida HR-QoL SB 44–47 Avalia domínios funcionais incluindo social, emocional, financeiro, médico, intelectual, ambiental, independência, recreação, físico, vocacional; Não há perguntas sobre continência (intestinal/vesical) 5–12 anos, 13–20 anos Parkin, et al. 1997
Espinha bífida QUALAS* 10 itens (C)/10 itens (T)/15-itens (A) C: 2 domínios incluem Autoestima e Independência, Intestino e Bexiga / T: 2 domínios incluem Família e Independência, Bexiga e Intestino / A: 3 domínios incluem Saúde e Relacionamentos, Autoestima e Sexualidade, Bexiga e Intestino 8–12 anos (C) 13–17 anos (T) 17 e mais (A) Itens de BBD validados para 8 anos–adulto Szymanski, et al. 201538 Szymanski, et al. 201639 Szymanski, et al. 20179
           
DSD QoL-DSD-Proxy 24 Domínios incluem: funcionamento físico, expressão de gênero, funcionamento socioemocional, preocupações médicas Relato por proxy para crianças do nascimento até 6 anos Alpern, et al. 201617
DSD QoL-DSD-Parent 55 Domínios incluem: funcionamento de papéis, tomada de decisão, expressão de gênero, funcionamento social, funcionamento emocional, preocupações futuras, comunicação em saúde, revelação, medicações, cirurgia, consultas médicas e experiências mais precoces Pais Alpern, et al. 201617
           
Anomalias cloacais HAQL 44 Domínios incluem: dieta laxativa, dieta constipante, diarreia, constipação, continência fecal, continência urinária, funcionamento emocional, funcionamento social, imagem corporal, sintomas físicos e funcionamento sexual formulário de 8–11 anos formulário de 12–16 anos formulário de 17 anos e mais Hanneman, et al. 200140 Wigander, et al. 201441 Baayen, et al. 201742
           
Extrofia/Epispádias [Nenhum]     N/A N/A

Disfunção intestinal e vesical

Os PROs na disfunção intestinal e vesical são amplamente utilizados na urologia pediátrica para avaliar a eficácia do tratamento. Medidas amplamente utilizadas e válidas incluem as seguintes (Tabela 3).

Sistema de Pontuação da Disfunção Miccional

Esta medida foi a primeira do seu tipo e foi concebida para quantificar os sintomas intestinais e vesicais a partir de um relato de paciente validado.43 Vale ressaltar que um dos autores deste capítulo desenvolveu esta medida. As perguntas foram inicialmente adaptadas do International Reflux Study in children, e passaram por modificações em estudos subsequentes.21,22 O instrumento passou por uma mudança de nome em um esforço para utilizar a terminologia padronizada da International Children’s Continence Society (ICCS).44 Esta medida contém 10 itens focados nos efeitos da incontinência, evacuações, urgência, esforço miccional, disúria e um relato proxy dos pais sobre o nível de estresse da criança relacionado aos sintomas miccionais.21 Como resultado de sua rigorosa validação e do mínimo ônus de resposta, esta medida tem sido utilizada em inúmeros estudos e foi inclusive validada e adaptada culturalmente para populações sérvias, tailandesas, japonesas, brasileiras, coreanas e iranianas.45,46,47,48,49,50

Questionário de Incontinência Pediátrica

Trata-se de um instrumento robusto, com 20 questões, focadas nos efeitos da incontinência na qualidade de vida.23,24 Também é o único instrumento pediátrico de BBD que avalia diretamente os efeitos da incontinência na qualidade de vida. Os autores identificaram diversos domínios relevantes em seu modelo conceitual, incluindo interações sociais, autoestima, família e lar, imagem corporal, independência, saúde mental e efeitos do tratamento. O instrumento também foi adaptado culturalmente e traduzido para populações de língua chinesa, sueca e neerlandesa.24,25

Escore de Sintomas de Vancouver

Este é um instrumento de 14 itens que inclui avaliações do incômodo relacionado a sintomas de esvaziamento e de armazenamento, bem como constipação. O instrumento foi validado em uma população de crianças de 4–16 anos (meninos e meninas) e, desde então, foi traduzido e adaptado para uma população holandesa.26,51

Índice de Sintomas de Incontinência-Pediátrico

Este instrumento foi adaptado de um instrumento para adultos para avaliar o incômodo dos sintomas na incontinência de esforço ou de urgência em mulheres. Os autores concentraram-se na adaptação e validação na população pediátrica de 11 a 17 anos, utilizando técnicas rigorosas de validação psicométrica.13 Conforme mencionado anteriormente, os autores também revisaram o modelo conceitual da incontinência nessa população e identificaram que a enurese noturna e os sintomas de vazamento urinário sem percepção eram de importância singular para a população pediátrica. Outro grupo confirmou com sucesso a confiabilidade e a validade do ISI-P para pacientes com espinha bífida e incontinência neurogênica.14

Questionário de Disfunção Intestinal e Vesical de Iowa

Esta medida passou por um rigoroso processo de desenvolvimento e validação que se alinhou estreitamente aos critérios SAC.28 Além disso, os autores compararam a validade discriminante, ou a similaridade das respostas globais em escala desta medida com o VSS descrito acima. Os autores desenvolveram uma subclassificação dentro de seu instrumento que caracterizasse de forma mais confiável o tipo de BBD experimentado pelos pacientes com base em suas respostas. As perguntas avaliaram a presença e a ausência de sintomas, bem como o incômodo causado pelos sintomas. O resultado foi um questionário de 18 itens validado em indivíduos de 3–19 anos. Relatos por proxy dos pais foram usados para indivíduos de 3–8 anos, e autorrelatos foram usados para pacientes com 9 anos ou mais.

Questionário para Síndrome de Eliminação Disfuncional

Outras medidas existentes que requerem validação adicional incluem o Questionnaire for Dysfunctional Elimination Syndrome (QDES), uma medida de 15 itens que inclui tanto um autorrelato do paciente quanto um relato por proxy dos pais.27 Os itens da medida concentram-se em sintomas intestinais e vesicais, avaliações de estresse psicológico, sintomas infecciosos e avaliações de história familiar. Além disso, duas adaptações do DVSS, o Dysfunctional voiding and incontinence scoring system (DVISS), e sua versão abreviada, a Concise Lower Urinary Tract Dysfunction Symptom Scale, foram desenvolvidas, mas falharam em testes de confiabilidade.22,52

Pontos-chave: PROs na disfunção intestinal e vesical

  • Existem 8 medidas validadas.
  • Cada medida tem pontos fortes diferentes.
  • Algumas medidas, como o ISIP, focam exclusivamente em sintomas urinários, enquanto outras incorporam sintomas intestinais e psicológicos.
  • O DVSS, o PIN-Q, o ISIP e o formulário de Iowa têm os dados de validação mais robustos.
  • O formulário PIN-Q incorpora avaliações de qualidade de vida.

Hipospádia

PROs na hipospádia têm sido amplamente explorados para uma miríade de propósitos, incluindo comparação das prioridades de cirurgião e paciente em estética, efeitos da técnica cirúrgica, estudo dos efeitos variados da complexidade da doença sobre a saúde psicossocial e avaliação de sintomas urinários.31,30,53,54,29,55 Os autores deste capítulo propuseram um modelo conceitual para a qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) específica da hipospádia, baseado na codificação temática da literatura existente, e que inclui domínios de aparência peniana, função miccional, função social, saúde psicológica e saúde sexual.11 Ao analisar os PROs existentes na hipospádia, muitas medidas têm sido usadas para explorar a aparência peniana, a função miccional e a saúde sexual, mas nenhuma medida individual explora de forma abrangente todos os domínios propostos.56 As medidas existentes na hipospádia fizeram avanços importantes na determinação das prioridades dos pacientes relacionadas à cirurgia de hipospádia. Com base em nossa avaliação rigorosa prévia de validação, as medidas de maior qualidade na hipospádia incluem as seguintes:

Escala de Percepção Genital

A Escala de Percepção Genital (GPS) foi a primeira medida de resultado relatado pelo paciente (PRO) a ser desenvolvida na população com hipospádias.54,29 O instrumento avaliou a anatomia da glande, a circunferência peniana, o comprimento peniano em flacidez e a aparência do escroto e dos testículos. Foi validada em duas formas, uma pediátrica e outra adulta, e demonstrou que pacientes com hipospádias proximais tendiam a apresentar uma pontuação mais baixa no GPS. Um Body Perception Score (BPS) para compreender a imagem corporal dos pacientes também foi desenvolvido juntamente com o GPS, mas não atendeu aos critérios de validade. Até o momento, essa medida não foi utilizada em estudos clínicos adicionais.

Escala de Percepção Peniana Pediátrica/Escala de Percepção Peniana

A Escala Pediátrica de Percepção Peniana/Escala de Percepção Peniana (PPPS/PPS) foi destinada a obter a opinião do paciente sobre a aparência pós-operatória.31,30 Esta medida concentra-se exclusivamente em aspectos da aparência peniana, incluindo aparência geral, posição do meato uretral, anatomia da glande e pele do corpo do pênis. Tem sido utilizada em vários outros estudos como medida de desfechos técnicos após a correção de hipospádia.10,57 A forma pediátrica foi elaborada para indivíduos do sexo masculino de 6–17 anos, enquanto a forma para adultos foi adaptada para pacientes mais velhos.

Sistema Objetivo de Escore para Hipospádia

Sistema de Pontuação Objetiva de Hipospádia (HOSE) era uma medida de 5 pontos concebida para comparar PROs por procuração dos pais focados na aparência peniana com estimativas de cirurgiões e enfermeiros (RNs).32 Além de uma avaliação da aparência peniana, os autores incluíram uma pergunta sobre a função miccional para aumentar a utilidade. Sua carga mínima de resposta e ampla aplicabilidade levaram ao seu uso em múltiplos estudos de técnica cirúrgica.58,59

Escala de Autoestima Corporal para Adolescentes e Adultos

A Escala de Autoestima Corporal para Adolescentes e Adultos (BESAA) mede como os pacientes se sentem em relação à própria aparência e como os pacientes acreditam que os outros percebem sua aparência.60 Esta escala mostrou-se confiável e válida em adolescentes e adultos com hipospádia.33

Mini-Escore Internacional de Sintomas Prostáticos

Medidas que requerem validação adicional incluem o mini-International Prostate Symptom Score (mini-IPSS), que foi desenvolvido para avaliar a aparência peniana, a função miccional e a preocupação dos pais.55 A medida foi traduzida para o inglês e o espanhol e tem sido utilizada em múltiplos estudos que analisam preferências pós-operatórias, mas estudos de validação ainda estão pendentes.61,62,63

Índice de Bem-Estar Psicológico

O Índice de Bem-Estar Psicológico (PGWBI) é uma escala genérica válida que mede domínios pertinentes à ansiedade, depressão, saúde, bem-estar, vitalidade e autocontrole.33 Um grupo demonstrou que essa medida era uma medida confiável do bem-estar psicológico em pacientes com hipospádia, mas não atendeu a outros critérios de validade e interpretabilidade.

Satisfação no tratamento da hipospádia genital

Satisfaction in Genital Hypospadias Treatment (SIGHT) é um questionário alemão concebido para avaliar o desenvolvimento psicosexual em adolescentes que já haviam sido submetidos à cirurgia de hipospádia, e mostrou-se válido.34 No entanto, seu uso em pesquisa tem sido limitado devido à ausência de adaptações culturais e linguísticas adicionais. Além disso, medidas genéricas de QV e de funcionamento têm sido utilizadas para avaliar as associações entre a aparência peniana e a QVRS geral, o funcionamento social e o funcionamento psicológico ou sexual.64,65,66 No entanto, uma revisão narrativa realizada pelos autores deste capítulo demonstrou que as medidas genéricas frequentemente produzem resultados conflitantes, reforçando a necessidade de uma avaliação abrangente e específica da doença da QVRS na hipospádia.11

Pontos-chave: PROs na Hipospádia

  • Existem 7 medidas válidas.
  • A maioria das medidas concentra-se em aspectos da aparência peniana, enquanto duas incluem avaliações da função miccional e outras 2 incluem avaliação da função psicológica.
  • Uma medida avalia a função sexual.

Refluxo Vesicoureteral

Medidas validadas no refluxo vesicoureteral têm se concentrado em experiências pré- e pós-operatórias, e incluem avaliações do funcionamento físico, do bem-estar psicológico, do funcionamento escolar, dos sintomas relacionados à doença e da satisfação com o cuidado.35 Medidas validadas no transplante se concentram em fadiga geral, aspectos da doença renal, problemas relacionados ao tratamento, interações familiares e com os pares, preocupação, aparência física, comunicação e fatores de risco psicossociais.36,67,37

Espinha bífida

Medidas válidas de qualidade de vida em espinha bífida foram investigadas por pediatras, especialistas em medicina de reabilitação e urologistas pediátricos.9 As medidas produzidas por urologistas têm foco específico em compreender os efeitos da função urinária e intestinal,9,38,39 enquanto medidas produzidas por não urologistas, como o HRQoL-SB, frequentemente precisam ser usadas em conjunto com medidas de continência para entender os efeitos da continência sobre a qualidade de vida.68 Medidas válidas em BBD também têm sido usadas como medidas de desfecho de tratamento na incontinência neurogênica.14,69

Avaliação da qualidade de vida na espinha bífida

A Avaliação da QUAlidade de Vida na Espinha Bífida (QUALAS) foi concebida para ser uma medida concisa e abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) específica da doença, que incorporasse uma avaliação da função intestinal e vesical.9,38,39 Seu modelo conceitual foi rigorosamente desenvolvido com ampla contribuição das partes interessadas, e os testes de confiabilidade e de validade convergente e discriminante produziram resultados excelentes. Um benefício adicional é que foi adaptada para as populações infantil, adolescente e adulta.9,38 Essa adaptação permitirá estudos longitudinais de HRQoL em pacientes com espinha bífida. O conjunto de medidas QUALAS (Criança, Adolescente e Adulto) foi adaptado para uma população brasileira70 e para uma população falante de japonês.71,72

Pontos-chave: PROs na Espinha bífida

  • Existem 2 medidas válidas.
  • As medidas QUALAS foram adaptadas para populações pediátricas, adolescentes e adultas e incluem uma medida da função intestinal e vesical.
  • As medidas de continência na BBD também foram validadas na população com espinha bífida.

Medidas em Condições Urológicas Complexas

Diferenças do Desenvolvimento Sexual

Existe, na população com DSD, uma medida válida de QVRS específica da doença.17 Isso incluiu uma bateria de medidas, incluindo uma medida por informante para as experiências da criança (QOL-DSD-Proxy) e o formulário de autorrelato dos pais (QoL-DSD-Parent). Os autores constataram que, devido à heterogeneidade das condições representadas, a validade foi limitada para subdomínios específicos da QVRS, como o funcionamento físico, com base na variedade de subtipos das síndromes de DSD. Outras avaliações usando medidas informais ou genéricas exploraram a saúde psicossocial e psicossexual, a expressão de gênero, preocupações com o futuro, o estresse parental e os efeitos das abordagens de comunicação pela equipe de saúde.73,74,75,76,77,78,79,80,81,82,83,84,85,86,87,88,89,90

Malformações Anorretais

O Questionário de Qualidade de Vida na Doença de Hirschsprung/Malformação Anorretal (HAQL) é a única medida específica da doença, válida, desenvolvida para essa população. Os domínios avaliados incluíram o tipo de dieta, diarreia, constipação intestinal, continência fecal, continência urinária, funcionamento emocional, funcionamento social, imagem corporal, sintomas físicos e funcionamento sexual.42,40,91 Medidas genéricas e informais de QV também sugerem que a continência está estreitamente ligada a desfechos psicossociais e emocionais.67,91

Extrofia/Epispádias

Apenas uma medida padronizada foi desenvolvida e nunca validada nesta população.92 Os domínios social e emocional mostraram-se relacionados à preocupação com que os pares descubram sua condição primária. Medidas genéricas constataram que a correção do prolapso de órgãos pélvicos é crítica para a qualidade de vida global,93 e que a condição de extrofia afeta negativamente as interações psicossociais e sexuais.94,95,96,97

Pontos-chave: PROs em Condições Urológicas Complexas

  • Existe um instrumento válido para DSD e um para Malformações Anorretais.
  • Vários questionários informais têm sido utilizados em conjunto com medidas genéricas para avaliar o desenvolvimento e o funcionamento psicosexual em crianças e adultos com DSD, anomalias cloacais e extrofia/epispádias.

Perspectivas Futuras

Os PROs em Urologia Pediátrica evoluíram para abranger condições comuns, como disfunção intestinal e vesical, até condições muito específicas, como DSD. As medidas existentes fornecem informações importantes aos profissionais de saúde sobre como apoiar melhor nossos pacientes ao longo do curso de seu tratamento para uma doença específica. As medidas com maior robustez psicométrica são encontradas em disfunção intestinal e vesical e espinha bífida, enquanto trabalhos em andamento estão sendo realizados para fornecer medidas igualmente rigorosas em hipospádia, DSD e extrofia. Frequentemente, nosso trabalho atual é limitado pela falta de um modelo conceitual abrangente, que deveria ajudar na criação de medidas abrangentes e clinicamente significativas que nos permitam monitorar de perto os desfechos dos pacientes. Outro desafio é encontrar uma forma eficiente de aplicar e interpretar as medidas na prática do dia a dia para o cuidado clínico e a pesquisa. Embora a aplicação eletrônica fora do ambiente hospitalar permitisse que mais pessoas preenchessem os PROs,98 garantir o acesso a tais recursos para todos os pacientes pode ser desafiador. Trabalhos adicionais sugerem que pacientes economicamente desfavorecidos ou de populações minoritárias podem ter mais dificuldade em preencher PROs, provavelmente devido a recursos limitados.99 Compreender como capturar de forma equitativa, eficiente e significativa a experiência do paciente permanece um foco de trabalhos em andamento.

Até o momento, grande parte do trabalho focado em RRP na urologia pediátrica tem se concentrado em QV e escores funcionais. Pesquisas emergentes estão focadas em identificar a experiência vivida dos pacientes e as prioridades dos pacientes durante o seu cuidado para uma variedade de doenças.100 Esse processo envolve obter contribuições extensas de pacientes e famílias sobre suas experiências, também conhecido como a identificação de “partes interessadas”. A defesa dos pacientes, com a identificação de tais partes interessadas nos níveis do paciente e do prestador, ajudará a adaptar a criação de medidas para RRP e também ajudará os prestadores a tomar medidas para apoiar as prioridades dos pacientes. Esses esforços provavelmente mudarão o modelo de cuidado com tomada de decisão compartilhada para um modelo de cuidado priorizado pelo paciente, com foco em desfechos priorizados pelo paciente, em vez de simplesmente desfechos reportados pelo paciente.

Resumo e Conclusões

Os PROs têm fornecido informações valiosas aos urologistas pediátricos sobre uma variedade de condições urológicas e têm o poder de orientar tanto o tratamento médico quanto o cirúrgico da doença urológica. Estudos futuros com foco em medicina priorizada pelo paciente produzirão medidas mais rigorosas e clinicamente valiosas que aprimoram a capacidade do profissional de oferecer cuidados individualizados.

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Ultima atualização: 2025-09-21 13:35