68: Utilisation des résultats rapportés par les patients

Ce chapitre prendra environ 32 minutes de lecture.

Par Vinaya P. Bhatia, MD 1  & Walid A. Farhat, MD, FACS 2
  1. American Family Children's Hospital, Madison, WI, USA
  2. Department of Urology, Division of Pediatric Urology, American Family Children's Hospital, Madison, WI, USA

Introduction

Dans la pratique médicale, les rapports des patients eux-mêmes sur leur expérience liée à une maladie spécifique ou à un traitement pour un état donné peuvent différer de manière significative de ceux des aidants ou des praticiens. Les résultats rapportés par les patients constituent un mécanisme formel par lequel les praticiens peuvent recueillir des données sur l’expérience d’un patient et obtenir des informations précieuses sur les moyens d’améliorer l’expérience patient et l’approche des soins. Ces données permettent aux patients et aux professionnels de santé de s’engager ensemble dans un processus de prise de décision partagée afin d’améliorer la qualité des soins, les approches thérapeutiques et les interventions.

Cependant, ce qui constitue un élément pertinent rapporté par le patient peut faire l’objet de débats. Les Résultats rapportés par les patients (PROs), tels que définis par la Food and Drug Administration des États-Unis, sont “tout rapport sur l’état de santé d’un patient provenant directement du patient, sans interprétation de la réponse du patient par un clinicien ou par quiconque.”1 Les PROs peuvent être utilisés pour mesurer l’effet d’une intervention donnée (médicale ou comportementale) sur un concept spécifique, tel que :

  • Un symptôme spécifique ou un groupe de symptômes (p. ex., fatigue, douleur, dépression), ou
  • Un type de fonction corporelle ou neuropsychologique, ou un groupe de telles fonctions.1

Un type spécifique de résultat rapporté par les patients est la qualité de vie (QoL). Selon l’OMS, la QoL est un concept multidimensionnel qui mesure l’ensemble composite de tous les aspects positifs et négatifs de la vie.2 La santé, quant à elle, a été décrite pour la première fois par la Constitution de l’OMS en 1948 comme l’« état de complet bien-être physique, mental et social, et ne consiste pas seulement en une absence de maladie ou d’infirmité ».3 La qualité de vie liée à la santé (HRQoL) se concentre sur la QoL et la santé dans le contexte de toute maladie existante ou d’un traitement en cours.4,5 Les mesures génériques portent sur la QoL ou la HRQoL dans leur globalité, tandis que les mesures spécifiques à une maladie contextualisent les préoccupations liées à la HRQoL dans le cadre d’une maladie spécifique (Tableau 1). Lorsqu’une mesure se concentre sur une composante de la QoL, par exemple le fonctionnement social, on parle d’évaluation dimensionnelle.5 Le fonctionnement implique l’évaluation de l’exécution des tâches dans le contexte d’activités sociales, physiques ou comportementales/psychologiques.6 Les mesures utilisées en urologie pédiatrique ont englobé un ou l’ensemble de ces concepts (Figure 1).7

Tableau 1 Exemples de QVLS et de QVLS spécifiques à la maladie pour la santé sociale
* Le SF-36, ou questionnaire abrégé en 36 items, est un ensemble de mesures génériques et faciles à administrer de la qualité de vie. ** Le QUALAS, ou évaluation de la qualité de vie dans le spina bifida, est une mesure de la qualité de vie spécifique à la maladie dans le contexte du spina bifida.

Générique (SF-36) * Spécifique à la maladie (Spina Bifida, QUALAS) **
Dans quelle mesure vos problèmes de santé ou émotionnels ont-ils perturbé vos activités sociales normales?8 Dans quelle mesure les problèmes urinaires vous empêchent-ils de faire des choses amusantes?9

Figure 1 Figure 1 Types de mesures et de relations. Adapté de Raveendran, et al. 2021.7

La validation d’une mesure est un processus rigoureux par lequel un résultat rapporté par le patient peut être établi comme significatif sur le plan clinique, pertinent et assuré de représenter fidèlement les expériences du patient.10 Les critères de validation établis par le Comité consultatif scientifique (SAC) sont considérés comme l’approche de référence pour la validation des mesures et comprennent plusieurs étapes détaillées. Ces étapes sont la confirmation du modèle conceptuel et du modèle de mesure, la fiabilité, la validité, l’interprétabilité, la charge pour le répondant, des formes alternatives d’administration et des adaptations multiculturelles ou multilingues (Tableau 2).10 Les études utilisant des mesures non validées, ou informelles, pour obtenir des PROs restent utiles, car l’agrégation des réponses issues de telles études peut aider à concevoir un modèle conceptuel puis une mesure de la HRQoL dans des pathologies spécifiques.11 Les urologues pédiatriques devraient donc savoir évaluer la validité d’une mesure avant son utilisation. En fait, certaines mesures publiées n’ont pas réussi des techniques de validation rigoureuses et ont été recommandées pour une révision supplémentaire avant leur administration clinique.12

Tableau 2 Critères SAC.

Critère Définitions/Exemples
Modèle conceptuel Une justification et une description détaillée de ce qui est mesuré et pourquoi. Cela implique souvent une revue systématique de la littérature pour élaborer le modèle conceptuel. Des entretiens qualitatifs sont ensuite utilisés pour recueillir l’avis des patients afin de réviser/affiner le modèle. Le modèle est ensuite utilisé pour guider la conception de la mesure.
Fiabilité Tests qui garantissent que la mesure fonctionne de manière constante et est exempte d’erreur aléatoire. Parmi les exemples figurent la fiabilité test-retest et la fiabilité inter-juges.
Validité Les tests qui confirment qu’une mesure évalue avec exactitude ce qu’elle est censée mesurer. En reprenant l’exemple ci-dessus, la validation de la QUALAS-T pour le Spina Bifida peut nécessiter la comparaison des scores des patients pour les questions sur la continence avec ceux du Pediatric Incontinence Questionnaire validé et des questions sur le fonctionnement social avec ceux du Strengths and Difficulties Questionnaire validé, etc. (validité convergente)
Interprétabilité Détermine si l’étendue des réponses et l’échelle ont une signification clinique. Par exemple, si les patients répondent systématiquement Toujours (valeur plafond) ou Jamais (valeur plancher) à une question donnée, la question peut ne pas produire un résultat échelonné significatif et doit être modifiée.
Charge du répondant La durée et le nombre de questions nécessaires pour que le patient remplisse la mesure et pour qu’un professionnel de santé administre la mesure.
Formes alternatives La disponibilité de plusieurs versions du formulaire pour faciliter l’administration.
Adaptations culturelles/multilingues La disponibilité de formulaires adaptés culturellement et traduits afin d’accroître la généralisabilité de la mesure.

Sélectionner le PRO approprié en urologie pédiatrique

Facteurs à prendre en compte lors de la conception ou de l’utilisation d’un PRO en urologie pédiatrique

À quelle population la mesure est-elle destinée

La question clé lors de l’examen d’une mesure est de savoir si la mesure est conçue pour la population pédiatrique dans son ensemble (p. ex., une mesure générique) ou pour des patients atteints d’un processus pathologique spécifique (p. ex., spina bifida) ? Si une mesure générique est utilisée dans un processus pathologique rare, il faut garder à l’esprit que la mesure peut ne pas être suffisamment sensible pour détecter une différence dans les PRO ou la HRQoL. Un tel exemple est le formulaire Incontinence Symptom Index Pediatric (ISIP), qui a d’abord été validé dans la dysfonction vésicale, puis dans la population plus spécifique atteinte de vessie neurogène, avant son utilisation dans une étude sur le spina bifida.13,14

Qui est le répondant cible

L’âge, le stade de développement et les capacités cognitives des répondants sont des facteurs clés lors du choix d’un instrument de mesure approprié. Les instruments validés doivent généralement être adaptés en fonction de ces considérations. Par exemple, l’Incontinence Symptom Index, un instrument qui avait été validé chez des femmes adultes pour évaluer la gêne liée aux symptômes en cas d’incontinence urinaire d’effort ou par impériosité, a été adapté et validé dans la population pédiatrique chez les 11–17 ans.13 Au cours de l’élaboration de la version pédiatrique de l’ISI, les auteurs ont ajouté deux domaines plus pertinents pour la population pédiatrique, l’énurésie nocturne et les symptômes de mouillage insensible, et ont supprimé un item qui était non pertinent. Les types spécifiques de rapports comprennent :

  • Auto-questionnaires des jeunes, où les jeunes répondent directement à une question sur leur expérience. Par exemple, un questionnaire destiné aux jeunes atteints de spina bifida demande : “Dans quelle mesure les problèmes urinaires empêchent-ils toi de faire des activités amusantes ?”9
  • Les Par procuration de l’aidant Rapports sont des formulaires conçus pour évaluer les résultats rapportés par les patients (PRO) chez les jeunes enfants ou les personnes présentant une déficience cognitive, et sont destinés à être remplis par l’aidant du sujet en question. Dans ces rapports, l’aidant rend compte des résultats du sujet à partir des retours de celui-ci ou de ses observations. Par exemple, un rapport par procuration dans le contexte du spina bifida pourrait demander : “Dans quelle mesure, le cas échéant, la vie sociale de votre enfant a-t-elle été affectée par des préoccupations liées à la continence ?”
  • Rapports du parent ou de l’aidant sont conçus pour évaluer les expériences personnelles de l’aidant et son état de santé ou sa vie quotidienne. Par exemple, un rapport parent/aidant dans le contexte du spina bifida pourrait demander : “Dans quelle mesure, le cas échéant, les préoccupations du patient liées à la continence ont-elles affecté votre [du parent/de l’aidant] vie sociale ?”

Quels sont les domaines évalués

Lors de l’élaboration d’un modèle conceptuel, celui-ci contient souvent plusieurs thèmes ou facettes. Ces thèmes peuvent également être appelés « domaines ». Par exemple, le modèle conceptuel de la mesure QUALAS-Teen (QUALAS-T) comprend deux grands domaines thématiques : Famille et Autonomie, et Fonction vésicale et intestinale.9 Ces domaines ont été rigoureusement identifiés à l’aide d’un consensus d’experts, d’une revue détaillée de la littérature et d’entretiens avec des patients. Connaître le modèle conceptuel et les domaines qu’il englobe peut aider les investigateurs à cibler des aspects/domaines spécifiques de la HRQoL ou à créer une mesure plus exhaustive de la HRQoL.

Points clés : Sélection d’un résultat rapporté par le patient

  • Lors du choix d’une mesure pour une étude, les urologues pédiatriques devraient prendre en compte les éléments suivants pour chaque mesure sélectionnée afin de garantir que les résultats sont valides, fiables et cliniquement pertinents :
    • la population cible
    • les répondants visés
    • le modèle conceptuel/domaines

Applications potentielles des PROs en urologie pédiatrique

Les résultats rapportés par les patients sont un outil puissant dans l’arsenal de tout urologue pédiatre, et leurs applications potentielles en pratique clinique sont vastes et dépendent de leur finalité, c.-à-d. la qualité de vie, les résultats du traitement, les indications d’une intervention chirurgicale, ou tout autre résultat lié à la maladie.

L’application des instruments de QV en urologie, en particulier, a été très variable. Une récente revue intégrative de la littérature sur l’utilisation des instruments de QV en urologie pédiatrique a identifié un total de 43 études examinant la QV en urologie pédiatrique.7 Neuf de ces études étaient axées sur le fonctionnement, tandis que le reste examinait certaines combinaisons de QV, de QVLS, de QVLS spécifique à la maladie et de fonctionnement. Voici quelques exemples spécifiques d’applications en urologie pédiatrique :

En tant que critère de jugement principal de traitement dans les essais cliniques

Dans une étude de non-infériorité menée au sein de la population atteinte de dysfonction mictionnelle, le Vancouver Non-Neurogenic Lower Urinary Tract Dysfunction/Dysfunctional Elimination Syndrome Questionnaire validé a été utilisé pour mesurer les résultats de qualité de vie dans un essai clinique randomisé comparant les résultats après une vidéo de rééducation vésicale à l’urothérapie standard.15 La vidéo de rééducation vésicale n’était pas inférieure à l’urothérapie standard en termes d’amélioration des scores de qualité de vie.

Déterminer les indications d’une intervention ou d’une réintervention

Dans une cohorte de 25 femmes présentant une exstrophie vésicale et un prolapsus des organes pelviens, les auteurs ont démontré des améliorations tant des PROs de continence que des PROs de fonction sexuelle après correction du prolapsus des organes pelviens.16

Pour obtenir des informations sur l’histoire naturelle d’une maladie

Un groupe a validé des mesures destinées au parent, au proxy parental et à l’enfant afin de caractériser les expériences des enfants et des parents d’enfants présentant des différences de différenciation sexuelle (DSD), et a caractérisé le stress parental lié au diagnostic, à la chirurgie et au regret décisionnel.17

Pour identifier les priorités du patient

Une étude a tenté d’identifier comment les préférences des patients pourraient dicter la voie d’abord chirurgicale pour une chirurgie rénale ou pelvienne, au moyen d’une enquête informelle de type crowdsourcing, et a constaté que les patients préféraient une incision de Pfannenstiel pour la chirurgie pelvienne et une incision de lombotomie postérieure pour la chirurgie rénale plutôt qu’à des orifices abdominaux de trocarts bien dissimulés pour la chirurgie robotique.18

Évaluer les résultats psychosociaux à long terme liés à l’appareil génito-urinaire

Anomalies ou reconstruction

En utilisant des mesures génériques et validées de l’anxiété et de la dépression, un groupe a constaté que les aidants masculins d’enfants atteints d’affections mettant en jeu le pronostic vital et présentant une ambiguïté génitale étaient plus susceptibles de présenter des symptômes d’anxiété et de nécessiter un soutien supplémentaire par rapport aux aidants féminins.19 Les auteurs ont conclu que les aidants masculins pourraient nécessiter un soutien actif plus tôt après le diagnostic.

Mesures actuelles en urologie pédiatrique

Des mesures informelles ont été utilisées en urologie pédiatrique pour évaluer les résultats après des interventions urologiques. Deux exemples de ce type comprennent une enquête informelle qui a été administrée aux familles de patients dont les enfants avaient subi une méatotomie.20 L’enquête portait sur l’âge, le contrôle de la douleur et les symptômes urinaires, et a montré que 79 % des familles ont rapporté des améliorations majeures après l’intervention. Une autre enquête informelle a constaté que des patients adultes ayant subi des interventions pendant l’enfance préféraient, pour la chirurgie pelvienne, les incisions de Pfannenstiel et, pour la chirurgie rénale, la lombotomie dorsale, aux sites d’accès abdominaux par trocarts de chirurgie mini-invasive.18 De nombreuses mesures validées ont été élaborées pour évaluer les expériences des patients spécifiques à la maladie dans les domaines des dysfonctions intestinales et vésicales, de l’hypospadias, du spina bifida, du reflux vésico-urétéral, de la transplantation et des DSD. Des résumés des mesures existantes sont disponibles dans le Tableau 3.

Tableau 3 Mesures valides, spécifiques à la maladie, en urologie pédiatrique. * Satisfait aux critères SAC pour une validation psychométrique rigoureuse, voir Tableau 2.

Affection Mesure Éléments Détails Âge des répondants visés Données de validation
Troubles vésico-intestinaux DVSS 10 Domaines non précisés, inclut des questions sur la vessie et l’intestin 3-10 ans, 1 question pour le parent Farhat, et al. 200021
Troubles vésico-intestinaux DVISS 13 Domaines non précisés, inclut des questions sur la vessie et l’intestin ; forme concise forme concise domaines : incontinence diurne, énurésie, hésitation mictionnelle, urgenturie Rapport des parents (proxy) pour les 4-10 ans Akbal, et al. 200522
Troubles vésico-intestinaux PIN-Q 20 Domaines : interactions sociales, estime de soi, famille et foyer, image corporelle, autonomie, santé mentale, effets du traitement 6-15 ans Bower, et al. 200623,24,25
Troubles vésico-intestinaux VSS 14 Domaines non précisés, inclut des questions sur la vessie et l’intestin 4-16 ans Afshar, et al. 200926
Troubles vésico-intestinaux QDES 15 Domaines non précisés, mais les questions portent sur les symptômes vésicaux/intestinaux, les antécédents familiaux, le stress psychologique, le risque d’infection Enfants (âge non précisé) et parents Tokgoz, et al. 200727
Troubles vésico-intestinaux ISIP 11 Domaines : incontinence d’effort, incontinence par urgenturie, incontinence insensible, symptômes urinaires nocturnes, utilisation de protections, échelle de retentissement ; également validé pour l’incontinence neurogène 11-17 ans Nelson, et al. 200713 Hubert-Chan, et al. 201514
Troubles vésico-intestinaux Iowa BBD Measure 18 Domaines : incontinence urinaire, constipation, symptômes intestinaux, énurésie nocturne, symptômes du bas appareil urinaire Rapport des parents (proxy) pour les 3-8 ans ; auto-déclaration pour les 9-19 ans Anwar, et al. 201928
           
Hypospadias GPS 9 (enfant) / 20 (adulte) Comparaison des estimations de l’esthétique pénienne par le patient et par le chirurgien ; un composant centré sur la perception génitale (GPS), l’autre sur la perception corporelle (BPS) 9-18 ans, Adultes Mureau, et al 199529
Hypospadias PPPS/PPS 4 Comparaison de l’estimation par le patient de l’esthétique pénienne à celles des soignants (infirmières, chirurgiens) ; se concentre uniquement sur l’apparence pénienne 6-17 ans, Adultes Weber, et al. 200830 Weber, et al. 201331
Hypospadias HOSE 5 Comparaison des estimations des parents et des soignants (infirmières, chirurgiens) de l’esthétique pénienne ; comprend 1 item sur le jet urinaire Rapport des parents (proxy) pour les enfants (âge médian 23 mois) Holland, et al. 200132
Hypospadias PGWBI 22 Évalue l’état émotionnel global, incluant des domaines pour l’anxiété, la dépression, la santé, l’autocontrôle, le bien-être positif et la vitalité Hommes de 14-25 ans Andersson, et al. 201833
Hypospadias BESAA 30 Évalue les sentiments concernant sa propre apparence et la perception de la manière dont les autres voient son apparence Hommes de 14-25 ans Andersson, et al. 201833
Hypospadias SIGHT 11 Demande aux patients de réfléchir à la masculinité, à l’apparence générale des organes génitaux, à la fréquence des rapports sexuels et aux érections Hommes de 14-18 ans, Adultes (> 18 ans) Ardelt, et al. 201734
           
Reflux vésico-urétéral G-VUR 18 Évalue la fonction physique, le bien-être psychologique, les activités scolaires, les symptômes spécifiques à la maladie et la satisfaction à l’égard des soins Rapport des parents (proxy) pour l’enfant Minnillo, et al. 201235
Reflux vésico-urétéral PO-VUR 27 Évalue les symptômes spécifiques à la maladie, les mesures objectives de la fonction et les complications après la chirurgie Rapport des parents (proxy) pour l’enfant Minnillo, et al. 201235
           
Transplantation rénale Peds QL ESRD Module 34 Évalue 7 domaines : fatigue générale, à propos de ma maladie rénale, problèmes de traitement, interactions familiales et avec les pairs, inquiétude, apparence physique perçue, communication 5-18 ans, rapport des parents (proxy) pour l’enfant Goldstein, et al. 200736
Transplantation rénale Pat 2.0_Gen 57 Sept domaines : structure et ressources familiales, soutien social familial, problèmes familiaux, réactions de stress des parents, croyances familiales, problèmes de l’enfant et des frères et sœurs Rapport des parents (proxy) pour les 7-19 ans Pai, et al. 201137
           
Spina bifida HR-QoL SB 44–47 Évalue des domaines fonctionnels incluant social, émotionnel, financier, médical, intellectuel, environnemental, autonomie, loisirs, physique, professionnel ; aucune question sur la continence (intestinale/vésicale) 5-12 ans, 13-20 ans Parkin, et al. 1997
Spina bifida QUALAS* 10 items (C)/10 items (T)/15-items (A) C : 2 domaines incluent Estime et Autonomie, Intestin et Vessie / T : 2 domaines incluent Famille et Autonomie, Vessie et Intestin / A : 3 domaines incluent Santé et Relations, Estime et Sexualité, Vessie et Intestin 8-12 ans (C) 13-17 ans (T) 17 ans et plus (A) items BBD validés pour 8 ans-adulte Szymanski, et al. 201538 Szymanski, et al. 201639 Szymanski, et al. 20179
           
DSD QoL-DSD-Proxy 24 Domaines incluant : fonctionnement physique, expression de genre, fonctionnement socio-émotionnel, préoccupations médicales Rapport proxy pour les enfants de la naissance à 6 ans Alpern, et al. 201617
DSD QoL-DSD-Parent 55 Domaines incluant : fonctionnement des rôles, prise de décision, expression de genre, fonctionnement social, fonctionnement émotionnel, préoccupations futures, communication avec les soignants, divulgation, médicaments, chirurgie, visites chez le médecin et premières expériences Parents Alpern, et al. 201617
           
Anomalies cloacales HAQL 44 Domaines incluant : régime laxatif, régime constipant, diarrhée, constipation, continence fécale, continence urinaire, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social, image corporelle, symptômes physiques et fonction sexuelle formulaire 8-11 ans formulaire 12-16 ans formulaire 17 ans et plus Hanneman, et al. 200140 Wigander, et al. 201441 Baayen, et al. 201742
           
Exstrophie/Épispadias [Aucun]     Sans objet Sans objet

Dysfonction vésico-intestinale

Les résultats rapportés par les patients (PROs) en cas de dysfonction intestinale et vésicale sont largement utilisés en urologie pédiatrique pour évaluer l’efficacité du traitement. Les mesures largement utilisées et validées comprennent les suivantes (Tableau 3).

Système de score de la miction dysfonctionnelle

Cette mesure a été la première du genre, et a été conçue pour mesurer quantitativement les symptômes intestinaux et vésicaux à partir d’un rapport validé fourni par le patient.43 À noter, l’un des auteurs de ce chapitre a élaboré cette mesure. Les questions ont été initialement adaptées de l’International Reflux Study in children, et ont fait l’objet de modifications dans des études ultérieures.21,22 L’instrument a fait l’objet d’un changement de nom afin d’utiliser une terminologie normalisée de l’International Children’s Continence Society (ICCS).44 Cette mesure comporte 10 items axés sur les effets de l’incontinence, les selles, l’urgence mictionnelle, les efforts de poussée, la dysurie, et un rapport parent-proxy du niveau de stress de l’enfant lié aux symptômes mictionnels.21 En raison de sa validation rigoureuse et de sa charge de réponse minimale, cette mesure a été utilisée dans de nombreuses études et a même été validée et adaptée culturellement pour des populations serbes, thaïlandaises, japonaises, brésiliennes, coréennes et iraniennes.45,46,47,48,49,50

Questionnaire pédiatrique sur l’incontinence

Il s’agit d’un instrument robuste de 20 questions, dont les questions portent sur les effets de l’incontinence sur la qualité de vie (QV).23,24 C’est également le seul instrument pédiatrique de dysfonction vésico-intestinale (BBD) qui évalue directement les effets de l’incontinence sur la QV. Les auteurs ont identifié plusieurs domaines pertinents dans leur modèle conceptuel, notamment les interactions sociales, l’estime de soi, la famille et le foyer, l’image corporelle, l’autonomie, la santé mentale et les effets du traitement. L’instrument a également été adapté culturellement et traduit pour des populations sinophones, suédophones et néerlandophones.24,25

Score des symptômes de Vancouver

Il s’agit d’une échelle de 14 items qui comprend des évaluations de la gêne liée aux symptômes de vidange et de stockage, ainsi qu’à la constipation. L’échelle a été validée dans une population d’enfants âgés de 4 à 16 ans (des deux sexes) et a depuis été traduite et adaptée à une population néerlandaise.26,51

Indice des symptômes d’incontinence - Pédiatrique

Cet instrument a été adapté d’un instrument destiné aux adultes pour évaluer la gêne liée aux symptômes dans le cadre d’une incontinence d’effort ou par impériosité chez les femmes. Les auteurs se sont concentrés sur l’adaptation et la validation dans la population pédiatrique âgée de 11 à 17 ans, en utilisant des techniques rigoureuses de validation psychométrique.13 Comme mentionné précédemment, les auteurs ont également révisé le modèle conceptuel de l’incontinence dans cette population et ont identifié que l’énurésie nocturne et les symptômes de fuites urinaires insensibles revêtaient une importance particulière pour la population pédiatrique. Un autre groupe a confirmé avec succès la fiabilité et la validité de l’ISI-P chez des patients atteints de spina bifida et d’incontinence neurogène.14

Questionnaire de dysfonction intestinale et vésicale de l’Iowa

Cette mesure a fait l’objet d’un processus rigoureux de développement et de validation qui s’alignait étroitement sur les critères du SAC.28 De plus, les auteurs ont comparé la validité discriminante, c’est-à-dire la similitude des réponses globales sur l’échelle de cette mesure, au VSS décrit ci-dessus. Les auteurs ont élaboré, au sein de leur instrument, une sous-classification qui permettrait de caractériser de façon plus fiable le type de BBD vécu par les patients d’après leurs réponses. Les questions évaluaient la présence ou l’absence de symptômes, ainsi que la gêne liée aux symptômes. Il en est résulté un questionnaire à 18 items, validé chez des patients âgés de 3 à 19 ans. Des questionnaires par proxy parentaux ont été utilisés pour les 3–8 ans, et des auto-questionnaires pour les patients âgés de 9 ans et plus.

Questionnaire pour le syndrome d’élimination dysfonctionnelle

Parmi les autres mesures existantes nécessitant une validation supplémentaire figure le Questionnaire pour le syndrome d’élimination dysfonctionnelle (QDES), un instrument de 15 items qui comprend à la fois un autoquestionnaire du patient et un questionnaire par procuration des parents.27 Les items de la mesure portent sur les symptômes intestinaux et vésicaux, les évaluations du stress psychologique, les symptômes infectieux et les évaluations des antécédents familiaux. En outre, deux adaptations du DVSS, le Dysfunctional voiding and incontinence scoring system (DVISS), et sa version abrégée, la Concise Lower Urinary Tract Dysfunction Symptom Scale, ont été développées mais n’ont pas réussi les tests de fiabilité.22,52

Points clés : PROs dans la dysfonction intestino-vésicale

  • Il existe 8 mesures validées.
  • Chaque mesure a des points forts différents.
  • Certaines mesures, comme l’ISIP, se concentrent exclusivement sur les symptômes urinaires, tandis que d’autres intègrent des symptômes intestinaux et psychologiques.
  • Le DVSS, le PIN-Q, l’ISIP et le formulaire de l’Iowa disposent des données de validation les plus robustes.
  • Le formulaire PIN-Q intègre des évaluations de la qualité de vie.

Hypospadias

Les PROs dans l’hypospadias ont été largement explorés à de multiples fins, y compris la comparaison des priorités du chirurgien et du patient en matière d’esthétique, les effets de la technique chirurgicale, l’étude des effets variables de la complexité de la maladie sur la santé psychosociale, et l’évaluation des symptômes urinaires.31,30,53,54,29,55 Les auteurs de ce chapitre ont proposé un modèle conceptuel de HRQoL spécifique à l’hypospadias, fondé sur un codage thématique de la littérature existante, et qui comprend les domaines de l’apparence pénienne, de la fonction mictionnelle, de la fonction sociale, de la santé psychologique et de la santé sexuelle.11 Lorsqu’on examine les PROs existants dans l’hypospadias, de nombreuses mesures ont été utilisées pour explorer l’apparence pénienne, la fonction mictionnelle et la santé sexuelle, mais aucune mesure n’explore de manière exhaustive tous les domaines proposés.56 Les mesures existantes dans l’hypospadias ont permis des avancées importantes dans la détermination des priorités des patients liées à la chirurgie de l’hypospadias. Sur la base de notre précédente évaluation rigoureuse de la validation, les mesures de la plus haute qualité dans l’hypospadias comprennent les suivantes:

Échelle de perception des organes génitaux

L’Échelle de perception génitale (GPS) a été le premier outil de résultat rapporté par le patient (PRO) développé dans la population atteinte d’hypospadias.54,29 La mesure évaluait l’anatomie du gland, la circonférence pénienne, la longueur pénienne au repos (flaccide) et l’aspect du scrotum et des testicules. Elle a été validée sous deux formes, une forme pédiatrique et une forme adulte, et a montré que les patients présentant un hypospadias proximal avaient tendance à avoir un score GPS plus faible. Un Body Perception Score (BPS), destiné à comprendre l’image corporelle des patients, a également été développé avec le GPS mais n’a pas satisfait aux critères de validité. À ce jour, cette mesure n’a pas été utilisée pour d’autres études cliniques.

Échelle de perception pénienne pédiatrique/Échelle de perception pénienne

L’échelle de perception pénienne pédiatrique/échelle de perception pénienne (PPPS/PPS) était destinée à recueillir l’avis du patient sur l’aspect postopératoire.31,30 Cette échelle se concentre uniquement sur les aspects de l’apparence pénienne, notamment l’aspect général, la position du méat, l’anatomie du gland et la peau de la hampe pénienne. Elle a été utilisée dans plusieurs autres études comme mesure des résultats techniques après réparation de l’hypospadias.10,57 La version pédiatrique a été rédigée pour des garçons de 6–17 ans, tandis que la version adulte a été adaptée pour des patients plus âgés.

Système de score objectif pour l’hypospadias

Système de score objectif de l’hypospadias (HOSE) était une mesure à 5 points conçue pour comparer des PRO par procuration parentale axés sur l’apparence pénienne aux évaluations des chirurgiens et des infirmiers diplômés d’État (IDE).32 En plus d’une évaluation de l’apparence pénienne, les auteurs ont inclus une question sur la fonction mictionnelle afin d’en accroître l’utilité. Sa charge de réponse minimale et sa large applicabilité ont conduit à son utilisation dans de multiples études sur les techniques chirurgicales.58,59

Échelle d’estime corporelle pour adolescents et adultes

L’échelle d’estime corporelle pour les adolescents et les adultes (BESAA) mesure la façon dont les patients se sentent vis-à-vis de leur propre apparence et la façon dont ils pensent que les autres perçoivent leur apparence.60 Cette échelle s’est révélée à la fois fiable et valide chez les adolescents et les adultes atteints d’hypospadias.33

Mini-score international des symptômes prostatiques

Les mesures nécessitant une validation supplémentaire comprennent le mini-International Prostate Symptom Score (mini-IPSS), qui a été conçu pour évaluer l’apparence pénienne, la fonction mictionnelle et l’inquiétude parentale.55 La mesure a été traduite en anglais et en espagnol et a été utilisée dans plusieurs études examinant les préférences postopératoires, mais des études de validation sont en attente.61,62,63

Indice de bien-être psychologique

L’Indice de bien-être psychologique (PGWBI) est une échelle générique validée qui mesure des domaines pertinents pour l’anxiété, la dépression, la santé, le bien-être, la vitalité et la maîtrise de soi.33 Un groupe a démontré que cette mesure était une mesure fiable du bien-être psychologique chez les patients atteints d’hypospadias, mais qu’elle ne répondait pas à d’autres critères de validité et d’interprétabilité.

Satisfaction relative au traitement de l’hypospadias génital

Le questionnaire Satisfaction in Genital Hypospadias Treatment (SIGHT) est un instrument allemand conçu pour évaluer le développement psychosexuel chez des adolescents ayant auparavant subi une chirurgie de l’hypospadias, et dont la validité a été démontrée.34 Cependant, son utilisation en recherche a été limitée en raison de l’absence d’adaptations culturelles et linguistiques supplémentaires. En outre, des mesures génériques de la qualité de vie (QoL) et de la fonction ont été utilisées pour évaluer les associations entre l’apparence pénienne et la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) globale, le fonctionnement social, ainsi que le fonctionnement psychologique ou sexuel.64,65,66 Cependant, une revue narrative réalisée par les auteurs de ce chapitre a montré que les mesures génériques produisent souvent des résultats contradictoires, ce qui renforce la nécessité d’une évaluation complète et spécifique à la maladie de la HRQoL chez les personnes atteintes d’hypospadias.11

Points clés : PROs dans l’hypospadias

  • Il existe 7 mesures valides.
  • La plupart des mesures portent sur des aspects de l’apparence pénienne, tandis que deux comprennent des évaluations de la fonction mictionnelle, et 2 autres incluent la fonction psychologique.
  • Une mesure évalue la fonction sexuelle.

Reflux vésico-urétéral

Des mesures validées dans le reflux vésico-urétéral se sont concentrées sur les expériences pré- et postopératoires, et comprennent des évaluations de la fonction physique, du bien-être psychologique, du fonctionnement scolaire, des symptômes liés à la maladie et de la satisfaction à l’égard des soins.35 Des mesures validées en transplantation portent sur la fatigue générale, les dimensions de la maladie rénale, les problèmes liés au traitement, les interactions familiales et avec les pairs, l’inquiétude, l’apparence physique, la communication et les facteurs de risque psychosociaux.36,67,37

Spina bifida

Des mesures validées de la qualité de vie dans le spina bifida ont été étudiées par des pédiatres, des spécialistes en médecine de réadaptation et des urologues pédiatriques.9 Les mesures élaborées par les urologues mettent spécifiquement l’accent sur la compréhension des effets de la fonction urinaire et intestinale,9,38,39 tandis que les mesures élaborées par des non-urologues, telles que la HRQoL-SB, doivent souvent être utilisées conjointement avec des mesures de continence pour comprendre les effets de la continence sur la qualité de vie.68 Des mesures validées en BBD ont également été utilisées comme critères d’évaluation des résultats du traitement dans l’incontinence neurogène.14,69

Évaluation de la qualité de vie dans le spina bifida

L’outil QUAlity of Life Assessment in Spina Bifida (QUALAS) a été conçu comme une mesure concise et exhaustive de la qualité de vie liée à la santé (QVLS) spécifique à la maladie, intégrant une évaluation de la fonction intestinale et vésicale.9,38,39 Son modèle conceptuel a été développé de manière rigoureuse avec une large contribution des parties prenantes, et les tests de fiabilité ainsi que de validité convergente et discriminante ont donné d’excellents résultats. Un avantage supplémentaire est qu’il a été adapté pour les populations d’enfants, d’adolescents et d’adultes.9,38 Cette adaptation permettra de mener des études longitudinales de la QVLS chez des patients atteints de spina bifida. La batterie de mesures QUALAS (Child, Teenager et Adult) a été adaptée pour une population brésilienne70 et une population japonophone.71,72

Points clés : PROs dans le spina bifida

  • 2 mesures valides existent.
  • Les mesures QUALAS ont été adaptées aux populations pédiatriques, adolescentes et adultes et incluent une mesure de la fonction intestinale et vésicale.
  • Des mesures de la continence dans la BBD ont également été validées dans la population atteinte de spina bifida.

Mesures dans les affections urologiques complexes

Différences du développement sexuel

Il existe une mesure valide, spécifique à la maladie, de la QVLS dans la population DSD.17 Celle-ci comprenait une batterie de mesures, dont une mesure proxy des expériences de l’enfant (QOL-DSD-Proxy) et un auto-questionnaire parental (QoL-DSD-Parent). Les auteurs ont constaté que, en raison de l’hétérogénéité des affections représentées, la validité était limitée pour certains sous-domaines de la QVLS, tels que le fonctionnement physique, compte tenu de la variété des sous-types de syndromes DSD. D’autres évaluations utilisant des mesures informelles ou génériques ont exploré la santé psychosociale et psychosexuelle, l’expression de genre, les préoccupations concernant l’avenir, le stress parental et les effets des approches de communication de l’équipe soignante.73,74,75,76,77,78,79,80,81,82,83,84,85,86,87,88,89,90

Malformations anorectales

Le questionnaire de qualité de vie pour la maladie de Hirschsprung/malformations anorectales (HAQL) est la seule mesure valide spécifique à la maladie développée pour cette population. Les domaines évalués comprenaient le type d’alimentation, la diarrhée, la constipation, la continence fécale, la continence urinaire, le fonctionnement émotionnel, le fonctionnement social, l’image corporelle, les symptômes physiques et le fonctionnement sexuel.42,40,91 Les mesures génériques et informelles de QoL suggèrent également que la continence est étroitement liée aux résultats psychosociaux et émotionnels.67,91

Exstrophie/Épispadias

Une seule mesure standardisée a été élaborée et n’a jamais été validée dans cette population.92 On a constaté que les aspects sociaux et émotionnels étaient liés à l’inquiétude que les pairs découvrent leur affection principale. Les mesures génériques ont montré que la correction du prolapsus des organes pelviens est essentielle à la qualité de vie globale,93 et que l’exstrophie affecte négativement les interactions psychosociales et sexuelles.94,95,96,97

Points clés : PROs dans les affections urologiques complexes

  • Il existe une mesure validée pour les troubles du développement sexuel (DSD) et une pour les malformations anorectales.
  • Plusieurs questionnaires informels ont été utilisés en association avec des mesures génériques pour évaluer le développement et le fonctionnement psychosexuels chez des enfants et des adultes atteints de troubles du développement sexuel (DSD), d’anomalies cloaquales et d’exstrophie/épispadias.

Perspectives futures

Les PROs en urologie pédiatrique ont évolué pour englober des affections courantes, telles que la dysfonction intestino-vésicale, ainsi que des affections très spécifiques, telles que les DSD. Les mesures existantes fournissent aux professionnels de santé des informations importantes sur la manière de mieux soutenir nos patients tout au long de leur prise en charge pour une maladie donnée. Les mesures les plus robustes sur le plan psychométrique sont disponibles pour la dysfonction intestino-vésicale et le spina bifida, tandis que des travaux sont en cours pour proposer des mesures tout aussi rigoureuses dans l’hypospadias, les DSD et l’exstrophie. Souvent, nos travaux existants sont limités par l’absence d’un modèle conceptuel global, qui devrait aider à la création de mesures exhaustives et cliniquement pertinentes nous permettant de suivre de près les résultats des patients. Un autre défi consiste à trouver une manière efficace d’administrer et d’interpréter les mesures dans la pratique quotidienne, tant pour les soins cliniques que pour la recherche. Bien que l’administration électronique en dehors du cadre hospitalier permettrait à un plus grand nombre de personnes de compléter les PROs,98 garantir l’accès à de telles ressources pour tous les patients pourrait s’avérer difficile. Des travaux supplémentaires ont suggéré que les patients défavorisés sur le plan économique ou issus d’une population minoritaire peuvent avoir davantage de difficultés à compléter les PROs, probablement en raison de ressources limitées.99 Comprendre comment capter de manière équitable, efficiente et pertinente l’expérience des patients demeure un axe de travail en cours.

À ce jour, une grande partie des travaux portant sur les résultats rapportés par les patients (RRP) en urologie pédiatrique s’est concentrée sur la qualité de vie (QV) et les scores fonctionnels. Les recherches émergentes se focalisent sur l’identification de l’expérience vécue des patients et de leurs priorités au cours de leur prise en charge pour une variété de maladies.100 Ce processus implique de recueillir des apports étendus de la part des patients et des familles sur leurs expériences, également connu sous le nom d’identification des “parties prenantes”. Le plaidoyer des patients, avec l’identification de telles parties prenantes aux niveaux du patient et du professionnel de santé, permettra d’adapter l’élaboration de mesures pour les RRP et aidera également les professionnels de santé à agir pour soutenir les priorités des patients. Ces efforts transformeront probablement le modèle de soins fondé sur la décision partagée en un modèle de soins priorisant le patient, avec un accent sur des résultats priorisés par les patients, plutôt que simplement sur des résultats rapportés par les patients.

Résumé et conclusions

Les PROs ont fourni des informations précieuses aux urologues pédiatriques sur une variété d’affections urologiques et sont en mesure d’orienter tant le traitement médical que le traitement chirurgical des maladies urologiques. De futures études axées sur une médecine centrée sur les priorités du patient produiront des mesures plus rigoureuses et cliniquement pertinentes, qui renforceront la capacité des cliniciens à dispenser des soins individualisés.

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Dernière mise à jour: 2025-09-22 07:59